甲磺酸贝舒地尔片(Rezurock/KD025)丰富了慢性移植物抗宿主病的免疫干预手段

甲磺酸贝舒地尔属于ROCK2小分子抑制剂，能够调控STAT3与STAT5相关信号，降低Th17细胞异常活化水平，同时提升Treg细胞的功能，以此调节机体免疫稳态。该药物于2021年7月在美国首次获批，适用人群为12岁及以上、既往至少经过二线治疗后疾病控制不佳的慢性移植物抗宿主病患者，也是FDA获批的一款小分子ROCK2抑制剂。甲磺酸贝舒地尔片与其他治疗慢性GVHD的药物有何不同？体内的许多系统通过所谓的“通路”发挥作用。这些途径是体内细胞和分子之间发生的一系列行为。其中一种途径称为“ROCK2”。在患有慢性GVHD的人中，这种ROCK2通路过于活跃。这会导致帮助控制免疫系统的细胞减少，并导致炎症和纤维化的细胞增加。结果是免疫系统失去平衡。甲磺酸贝舒地尔片可以提供帮助重新平衡你的免疫系统。它可阻断体内的ROCK2通路，有助于减轻慢性GVHD相关的炎症与纤维化改变。

　　甲磺酸贝舒地尔的效果如何？ROCKstar研究中75%的人（即每4人中有3人）的慢性GVHD有所改善。这包括许多不同类型的处于治疗过程不同阶段的慢性GVHD患者。例如，尝试使用类固醇等免疫抑制剂和其他慢性GVHD药物但未能控制症状的人、患有轻度、中度和重度慢性GVHD的人以及1个或多个器官患有慢性GVHD的人。一些服用甲磺酸贝舒地尔片的人对类固醇和其他免疫抑制剂的需求减少。在一项探索性分析中，一些人报告说生活质量得到了改善。

　　慢性移植物抗宿主病是造血干细胞移植后较难管理的长期并发症，甲磺酸贝舒地尔依托ROCK2通路靶向调控的机制，为多线治疗效果欠佳的青少年及成人患者新增了可选方案。该药物的获批，丰富了慢性移植物抗宿主病的免疫干预手段，为临床实现激素减量、改善多器官受累症状提供新的思路。在临床实践中，仍需要移植专科医师评估患者器官受累情况、基础状态，动态监测治疗应答与不良反应，在控制疾病的同时，帮助移植后的患者维持较好的生活状态。