替吡法尼获 FDA 批准 HRAS 突变头颈部鳞癌迎来靶向药

2026 年 9 月 22 日，美国 FDA 正式加速批准替吡法尼（tipifarnib，商品名 Zarnestra）上市，用于经检测确认携带 HRAS 突变的复发性或转移性头颈部鳞状细胞癌成人患者。作为全球首个获批针对 HRAS 突变头颈部肿瘤的靶向药物，该药为化疗耐药的患者提供了精准治疗新选择。

　　一、事件简要概况

　　替吡法尼由美国 Kura Oncology 研发，属于口服小分子法尼基转移酶抑制剂，通过 FDA 加速批准通道获批，此前已获得突破性疗法认定与孤儿药资格。头颈部鳞状细胞癌是常见的实体肿瘤，晚期患者以化疗联合免疫治疗为主，但约 5%~8% 的患者携带 HRAS 基因突变，这类患者对常规治疗反应差、预后不佳，长期缺乏针对性靶向药物。

　　二、核心临床研究数据

　　此次获批的核心依据为全球多中心 Ⅱ 期 AIM-HN 临床试验。该研究纳入 116 例携带 HRAS 突变的复发性或转移性头颈部鳞状细胞癌患者，既往接受过至少一线系统治疗后进展，接受替吡法尼单药口服治疗。 结果显示，患者的客观缓解率达到 40%，其中完全缓解率约 6%；中位缓解持续时间达到 7.2 个月，超过六成患者的缓解可维持半年以上。生存获益方面，患者中位无进展生存期为 5.6 个月，中位总生存期达到 12.6 个月，显著优于传统后线化疗的历史数据。

　　重要提示：临床试验结果仅代表受试人群的整体数据，不等于所有患者均可获益，疗效存在个体差异。

　　三、安全性概况

　　安全性方面，替吡法尼整体耐受性可控，多数不良反应为轻中度，因不良反应导致永久停药的比例处于临床可接受范围。作为口服制剂，该药给药便捷，无需住院输注，适合患者长期治疗与居家管理。