软骨发育不全新药YUVIWEL获FDA加速批准，每周给药一次惠及患儿

Ascendis生物制药公司于2月27日宣布，美国FDA已加速批准YUVIWEL（那韦培肽）上市，用于促进2岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全患儿线性生长，其持续批准需依赖验证性试验的临床获益验证，预计2026年第二季度初在美国上市。

　　软骨发育不全是一种罕见遗传性骨骼发育不良疾病，由FGFR3基因功能获得性变异引发，导致软骨内成骨受抑制，表现为身材矮小，还可能伴随脊柱异常、听力障碍等多种并发症。2021年前该病以支持治疗和手术为主，此后FDA批准每日注射一次的VOXZOGO，而YUVIWEL是首个每周给药一次的治疗方案，便利性显著提升。

　　YUVIWEL作为C型利钠肽类似物，本质是活性CNP的前药，可在每周给药间隔内提供持续全身暴露。其通过与利钠肽受体-B结合，抑制过度激活的MAPK信号通路，拮抗FGFR3异常激活，促进软骨细胞分化增殖，从而刺激患儿骨骼生长。

　　该药获批基于两项临床试验，其中APPROACH试验显示，YUVIWEL治疗52周可显著提升患儿年化生长速度，且不同年龄、性别亚组均有改善；长期治疗数据表明，其年化生长速度可维持稳定。常见不良反应包括呕吐、注射部位反应、四肢疼痛和恶心，整体耐受性良好。