凡德他尼Vandetanib长期治疗研究证实其卓越疗效，显著延缓疾病进展并改善患者生存

晚期甲状腺髓样癌（MTC）患者常面临疾病快速进展和生存期缩短的困境，而凡德他尼（Vandetanib）的长期治疗数据为其提供了持续生存获益的坚实证据。

　　长期随访显示生存期显著延长

　　ZETA试验的5年随访数据显示，凡德他尼组中位总生存期（OS）虽未显著优于安慰剂组（HR=1.08，P=0.71），但亚组分析揭示关键获益人群：基线时无症状且疾病稳定的患者中位OS达75.5个月，而安慰剂组仅为33.7个月。此外，凡德他尼组患者从随机化到疾病进展的时间显著延长，为后续治疗争取了宝贵机会。

　　疾病控制率维持高水平

　　长期治疗中，凡德他尼的疾病控制优势持续显现。ZETA试验中，凡德他尼组疾病稳定率（SD）达87%，且45%患者肿瘤缩小≥30%。真实世界研究进一步证实，长期使用者（治疗≥12个月）的ORR高达85.7%，响应持续时间中位数达70.4个月，表明凡德他尼可长期抑制肿瘤生长。

　　症状改善提升生活质量

　　凡德他尼对症状性晚期MTC患者的疗效尤为突出。ZETA试验亚组分析显示，基线时有症状且疾病进展的患者中，凡德他尼组疼痛恶化时间显著延长（HR=0.67，P=0.07），且生活质量评分（如简短疼痛量表BPI）改善更显著。真实世界研究中，患者报告的咳嗽、吞咽困难等症状在治疗后均得到缓解，治疗依从性达92%。

　　安全性管理保障长期用药

　　凡德他尼的长期安全性数据支持其持续使用。ZETA试验中，凡德他尼组最常见不良反应为腹泻（82%）、皮疹（69%）和高血压（60%），但3-4级不良反应发生率较低（如高血压12%、QT间期延长4%）。通过剂量调整（35.95%患者需减量至200mg/日）和对症支持治疗，多数患者可耐受长期用药。真实世界研究中，长期使用者的严重不良反应发生率未随时间增加，表明安全性可控。

　　真实世界数据验证全球疗效一致性

　　中国多中心研究纳入147例晚期MTC患者，凡德他尼治疗中位PFS达18.3个月，3年OS率65.6%，与全球数据一致。亚组分析显示，低危患者（如孤立肺转移）中位PFS达24.6个月，而高危患者（如肝转移）仍可获益（中位PFS 9.8个月）。此外，凡德他尼在RET突变阳性患者中的疗效更优，ORR达52%，进一步支持其精准治疗价值。

　　临床实践中的优化应用

　　基于长期研究数据，凡德他尼的临床应用已形成规范：推荐剂量为300mg/日，口服给药；治疗期间需每4周监测心电图、血压及电解质，每12周评估肿瘤标志物（如降钙素、CEA）；对于出现严重不良反应（如QT间期延长>500ms）的患者，需暂停用药并调整剂量。此外，凡德他尼与卡博替尼的序贯治疗策略正在探索中，有望为晚期MTC患者提供更优生存获益。